细胞与基因治疗(CGT)应用场景分布

CGT最初主要应用于遗传性疾病治疗，逐步广泛应用于恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。近年来，随着技术的不断改进，基因治疗的安全性和有效性得到提升，在多种遗传性罕见病，如血友病、脑白质营养不良、杜氏肌营养不良症及先天性黑蒙症等的临床治疗中取得突破成果。具体应用场景如下：

中国细胞与基因治疗(CGT)恶性肿瘤领域需求情况

——中国恶性肿瘤人口基数仍居全球第一

2022年2月，国家癌症中心发布了最新一期的全国癌症统计数据显示，2020年中国新发癌症病例457万例，其中男性248万例，女性209万例。癌症发病率城市高于农村、癌症死亡率农村高于城市。肺癌是男性和女性中最常见的死亡原因。根据2022年世界卫生组织国际癌症研究机构数据显示，中国癌症新发病例数位居全球第一，占全球23.7%，新发癌症人数远超其他国家。

从中国癌症新发病例数来看，今年仍处于不断攀升状态。2016年我国癌症新发病例数已破400万例，三年内新增33.6万例，上升速度较快。截至2020年，我国癌症新发病例数达457万例。

——中国恶性肿瘤领域细胞与基因治疗(CGT)产品布局日益完善

CGT在恶性肿瘤领域的应用主要借助CAR-T、病毒载体产品等以离体基因治疗方式达到杀伤肿瘤的目的，现阶段CGT治疗产品主要针对血液肿瘤，对治疗实体瘤的临床探索也不断取得进展。

中国细胞与基因治疗(CGT)慢性病领域需求情况

——中国慢性病防治仍存在较大挑战

21世纪以来，伴随工业化、城镇化、老龄化进程加速，人们的生活方式和所处环境不断变化，中国人口慢性病患病率呈现上升趋势。2003—2018年，中国人口慢性病患病率逐年升高，从2003年的12.33%大幅度增长至2018年的34.29%，年均增长1.46个百分点。根据《中国居民营养与慢性病状况报告(2020年)》，截至2020年中国慢病患者数量居全球首位，慢性病人数超过7亿人。中国人口中高血压患者达4.2亿人;血脂异常人口有2亿人;糖尿病人口有1.21亿人，为全球第一。

慢性病属于病程长且通常情况下发展缓慢的疾病，具有患病人数多、医疗成本高、患病时间长以及服务需求大的特点，其中心血管疾病和糖尿病更是人类健康的头号杀手。2021年12月国家卫健委发布的《中国居民营养与慢性病状况报告(2020年)》中提到，2019年我国因慢性病导致的死亡占总死亡88.5%，其中心脑血管病、癌症、慢性呼吸系统疾病死亡比例为80.7%，防控工作仍面临巨大的挑战。挑战主要体现在两个方面：

——细胞与基因治疗(CGT)产品在慢性病领域有较大应用空间

由于传统慢性病领域大多以综合维持治疗为主，且疗效有待提高，患者长期依赖药物，造成大量的医疗资源浪费，因此CGT产品在糖尿病、阿兹海默症等慢性病领域有较大的应用空间。

以糖尿病治疗为例，药物治疗分为两类，口服型降糖药和胰岛素治疗。对于传统治疗手段的最大的缺点是长期用药患者依存性较差，对患者造成心理和生理的负担，基因治疗单次即可治愈的优势有望解决这一缺陷。

2020年2月，基因治疗公司Genprex与匹兹堡大学达成一项糖尿病基因治疗(GPX-002)的独家许可协议，其作用原理为通过腺病毒将Pdx-1和MafA基因嵌入到胰腺(细胞里，这两个基因对胰腺β细胞的成熟有着决定性的作用，促使胰腺a细胞转化为健康的胰腺β样细胞，使患者能够自行吸收血糖，以达到治愈的目的。